Acelerando la traslación clínica de terapias avanzadas.
Somos una consultora científica y regulatoria especializada en terapias avanzadas, bioterapias y medicina regenerativa.
Entorno regulatorio competitivo - Parte 1
Marco normativo en consonancia con las normas de referencia regionales
La autoridad reguladora nacional de Colombia, el Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos
y Alimentos (INVIMA), ha sido reconocida por la Organización Panamericana de la Salud (OPS)
como Autoridad Reguladora Nacional de Referencia Regional (NRAr) de Nivel IV, el nivel más alto de
madurez regulatoria dentro del marco de la OPS/OMS para las Américas. Esta designación
indica que la agencia ha demostrado una sólida capacidad institucional y un desempeño
consistente en todas las funciones reguladoras básicas necesarias para garantizar la calidad, la seguridad y
la eficacia de los productos sanitarios.
Para alcanzar el estatus de ARR de Nivel IV, las autoridades reguladoras deben demostrar un sólido desempeño
en varias funciones reguladoras básicas, entre las que se incluyen:
- Autorización de comercialización y evaluación científica: evaluación rigurosa de la calidad, la seguridad y la eficacia de los medicamentos y los productos biológicos.
- Autorización y supervisión de ensayos clínicos: evaluación de los protocolos de investigación clínica y del cumplimiento de las normas de buenas prácticas clínicas.
- Inspección de las buenas prácticas de fabricación (BPF): supervisión de las instalaciones de fabricación de productos farmacéuticos y de las cadenas de suministro.
- Vigilancia poscomercialización y farmacovigilancia: sistemas para supervisar la seguridad y la calidad una vez que los productos están en uso.
- Transparencia y gobernanza regulatoria: procedimientos documentados, independencia técnica y toma de decisiones basada en la evidencia.
- Capacidad de laboratorio y control de calidad: capacidades técnicas para verificar la calidad de los productos y respaldar las decisiones regulatorias.
Solo un número limitado de organismos reguladores de América Latina ha alcanzado este nivel de madurez regulatoria, lo que sitúa a Colombia entre los entornos regulatorios más sólidos de la región para el desarrollo farmacéutico y la investigación clínica. Fuentes: OPS/OMS — Marco de las autoridades reguladoras nacionales de referencia regional.
Entorno regulatorio competitivo - Parte 2
La investigación clínica en Colombia se rige principalmente por la Resolución 8430 de 1993, que establece las normas éticas y científicas para la investigación biomédica con participantes humanos. La normativa exige que toda investigación respete la dignidad de los participantes y proteja sus derechos, su seguridad y su bienestar, y requiere la revisión y aprobación previas por parte de los comités de ética institucionales. El INVIMA proporciona una supervisión regulatoria adicional, ya que evalúa y autoriza los ensayos clínicos con medicamentos en investigación y garantiza el cumplimiento de normas internacionales como las Buenas Prácticas Clínicas. El marco regulatorio para los productos biológicos se reforzó aún más mediante el Decreto 1782 de 2014, que introdujo vías específicas para los productos biológicos y los biosimilares. Mientras Colombia sigue reforzando su capacidad reguladora para tecnologías emergentes como las terapias celulares y génicas avanzadas, las instituciones académicas y las partes interesadas en la regulación han puesto en marcha de forma proactiva iniciativas de colaboración para establecer normas técnicas y éticas provisionales. Estos esfuerzos contribuyen a subsanar las lagunas normativas existentes, al tiempo que respaldan una vía segura y eficiente para el desarrollo clínico de los medicamentos de terapia avanzada (ATMP).Al aprovechar los conocimientos científicos y académicos, la evidencia clínica real y una infraestructura que cumple con las buenas prácticas de fabricación (GMP), estas iniciativas contribuyen a la creación de marcos pragmáticos que garantizan la seguridad de los pacientes y, al mismo tiempo, permiten una innovación sostenida en terapias regenerativas y avanzadas.
Experiencia en investigación sobre terapias avanzadas
En las últimas dos décadas, Colombia ha acumulado una sólida trayectoria en la realización de ensayos clínicos internacionales y nacionales, con un notable giro en los últimos años hacia intervenciones complejas, en particular las inmunoterapias y las terapias con células madre.
La preparación clínica de Colombia para los ATMP queda demostrada por los importantes hitos alcanzados recientemente.
Terapia Génica:
- Enfermedades Huerfanas (2023): El país ha autorizado con éxito su primer ensayo clínico de terapia génica in vivo con vectores virales para la atrofia muscular espinal (AME), lo que demuestra la capacidad de los centros clínicos, los comités de ética y los organismos reguladores locales para gestionar protocolos que requieren altos niveles de bioseguridad.
- Enfermedades Infecciosas (2019 – 2021): Los centros colombianos lideran estudios sofisticados de fase I, incluyendo ensayos de vacunas terapéuticas basadas en vectores virales (NCT05208125) y terapias celulares/génicas autólogas para pacientes con VIH (NCT04561258),
Terapia Celular y Medicina Regenerativa:
- Liderazgo en terapias CAR-T. Se consolidó la Alianza Colaborativa para la Implementación de Terapias Avanzadas en Colombia (ACITAC), una coalicion publico-privada liderada por el IDCBIS y el Instituto Nacional de Cancerología (INC). Actualmente ejecutan el protocolo ACITAC-001, el primer estudio híbridoen el país de implementación de terapia celular CAR-T anti-CD19. Este estudio de transferencia tecnológica evalúa el producto lentiviral ARI-0001 bajo un modelo de manufactura point-of-care, buscando ofrecer estas terapias a pacientes con leucemias y linfomas refractarios. A este esfuerzo se suma el grupo de investigación LiliCAR-T que lideran el camino en Colombia para la manufactura local (point-of-care) y la futura aplicación clínica de terapias de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T) para cánceres hematológicos.
- Osteoartritis (2021-2024): El INVIMA aprobó ensayos clínicos fase I/II y aleatorizados utilizando células madre mesenquimales. Destacan el estudio con Cellistem-OA (aprobado en 2021) y el reciente ensayo del IDCBIS y la Universidad Nacional de Colombia (UNAL) con células derivadas de cordón umbilical para la recuperación del cartílago articular (aprobado en julio de 2024).
- Respuesta al COVID19 (2020). Aprobación del ensayo clínico (BIOXSOMCOV001) patrocinado por la Clínica Somer, para evaluar la eficacia y seguridad de la aplicación venosa de células madre mesenquimales derivadas de la gelatina de Wharton en pacientes hospitalizados con diagnóstico grave de COVID-19.
Infraestructura de Investigación Clínica: Centros GMP y Hospitales de Alta Complejidad
- Infraestructura GMP de vanguardia (2021). Inauguración de la “Sala Blanca” del IDCBIS en Bogotá, la primera infraestructura pública en latinoamérica con estándares GMP/BPM, diseñada específicamente para la manufactura de terapias celulares (como CAR-T y MSC) y de ingeniería de tejidos. Esta infraestructura se une a la capacidad ya disponible de salas blancas con certificación GMP del biobanco de
la Universidad de Antioquia (UdeA) y la Fundación Oftalmológica de Santander (FOSCAL). - Mas de 160 instituciones hospitalarias cuentan actualmente con el certificado vigente en Buenas Prácticas Clínicas (BPC) otorgado por el INVIMA. Más de 70 Comités de Ética en Investigación consolidados e independientes, garantizando la rigurosidad ética y científica.
- Colombia alberga 5 de los hospitales clasificados entre los mejores de toda América Latina (según la revista América Economía), los cuales participan activamente en investigación clínica, incluyendo Fundación Valle del Lili, La Cardio, el Hospital Pablo Tobón Uribe, entre otros.
La existencia tanto de centros de investigación certificados por el INVIMA como de comités de ética institucionales permite llevar a cabo procesos paralelos de revisión normativa y ética, lo que contribuye a que los plazos de puesta en marcha de los ensayos clínicos sean más eficientes en comparación con otros países de la región.
Población diversa y acceso a pacientes complejo
Colombia ofrece acceso a una población diversa y a cohortes clínicas bien caracterizadas, lo que facilita el desarrollo de estudios en terapias avanzadas (ATMP) y medicina regenerativa. La combinación de registros clínicos especializados, centros de referencia nacional y fundaciones de pacientes permite identificar poblaciones con enfermedades complejas o de baja prevalencia. Factores clave del ecosistema clínico:
- Población de más de 50 millones de habitantes con alta diversidad genética y étnica, resultado de la mezcla de poblaciones indígenas, europeas y afrodescendientes, lo que favorece la representatividad en investigación biomédica.
- Registros clínicos y redes especializadas de pacientes en áreas de alto interés para terapias avanzadas, incluyendo:
- Enfermedades hematológicas y programas de trasplante de progenitores hematopoyéticos
- Enfermedades raras y huérfanas registradas en el sistema nacional de vigilancia epidemiológica
- Cáncer y hemato-oncología, con múltiples centros de referencia oncológica
- Enfermedades autoinmunes e inflamatorias crónicas
- Patologías neurodegenerativas y neuromusculares
Fundaciones de pacientes y asociaciones científicas activas en áreas como enfermedades raras, cáncer, enfermedades autoinmunes y trastornos genéticos, que facilitan la identificación de cohortes y el reclutamiento para investigación clínica.
Centros hospitalarios de alta complejidad con programas de referencia nacional en oncología, trasplantes, neurología y enfermedades raras, lo que permite concentrar pacientes con condiciones complejas susceptibles de terapias innovadoras.
En conjunto, estos factores posicionan a Colombia como un entorno favorable para estudios clínicos en terapias celulares, terapia génica y medicina regenerativa, permitiendo acceder a poblaciones con necesidades médicas no cubiertas y alto valor para la investigación traslacional.
Áreas clínicas con potencial para el desarrollo de ATMP en Colombia
Colombia presenta varias áreas terapéuticas en las que los medicamentos de terapia avanzada (ATMP) —entre los que se incluyen las terapias celulares, las terapias génicas y los enfoques de medicina regenerativa— pueden dar respuesta a importantes necesidades médicas no cubiertas. La existencia de centros clínicos especializados, registros nacionales de enfermedades y asociaciones de pacientes facilita la identificación y la selección de poblaciones de pacientes aptas. Entre las áreas terapéuticas clave se incluyen:
- Hematología y oncología
Colombia cuenta con múltiples programas de trasplante de células madre hematopoyéticas y centros oncológicos especializados, lo que crea un entorno propicio para el desarrollo de la terapia CAR-T y otras inmunoterapias celulares dirigidas contra leucemias, linfomas y mieloma múltiple.
- Enfermedades raras y trastornos genéticos
El registro nacional de enfermedades raras (SISPRO) ha identificado a miles de pacientes con más de 2 000 enfermedades raras, lo que constituye una base importante para el desarrollo de terapias génicas y celulares.
Enfermedades autoinmunes e inflamatorias
Afecciones como el lupus eritematoso sistémico, la artritis reumatoide y la enfermedad de Crohn se tratan a través de redes clínicas especializadas, lo que las convierte en posibles candidatas para terapias con células estromales mesenquimales (MSC) y otros enfoques inmunomoduladores.
Trastornos neurológicos y neurodegenerativos
Los centros de referencia tratan a pacientes con enfermedades como la esclerosis múltiple, la enfermedad de Parkinson y las lesiones medulares, ámbitos en los que se están investigando activamente estrategias de medicina regenerativa.
Afecciones ortopédicas y musculoesqueléticas
La elevada prevalencia de la osteoartritis, las lesiones del cartílago y la degeneración musculoesquelética respalda la investigación clínica en terapias regenerativas basadas en células y enfoques de ingeniería de tejidos.
Enfermedades oftalmológicas
Colombia cuenta con centros oftalmológicos especializados que se dedican a la investigación de enfermedades degenerativas de la retina
y la regeneración corneal, ámbitos en los que se están desarrollando activamente terapias basadas en células.
En conjunto, estas áreas clínicas ponen de relieve el potencial de Colombia para respaldar programas de desarrollo traslacional y clínico en terapias avanzadas, combinando el acceso a diversas poblaciones de pacientes con investigadores clínicos e instituciones de investigación con amplia experiencia.